Cancer de l’enfant : les thérapies ciblées comme piste de guérison

Chez l’enfant, un cancer sur cinq reste sans réponse thérapeutique. La Ligue contre le cancer finance deux solutions innovantes de thérapies ciblées ouvrant ainsi des perspectives de guérison pour les jeunes patients.

Chaque année, environ 1 800 enfants de moins de 15 ans sont diagnostiqués avec un cancer en France. Parmi eux, certains se retrouvent face à des leucémies aigües résistant aux traitements existants. Il s’agit de « cancers du sang agressifs qui attaquent les cellules de la moelle osseuse où se forment les cellules immunitaires », précise la Ligue contre le cancer dans un communiqué.

Pourtant, grâce à des recherches prometteuses et au soutien de la Ligue contre le cancer, des solutions thérapeutiques plus ciblées pourraient transformer l’avenir de ces jeunes patients.

Un cancer de l’enfant sur cinq sans réponse thérapeutique

Aujourd’hui, le cancer constitue la première cause de décès par maladie chez les moins de 20 ans. Parmi ces jeunes victimes, un cancer sur cinq reste aujourd’hui sans réponse thérapeutique satisfaisante (lire aussi notre article sur les cancers pédiatriques). Les leucémies aiguës posent notamment un véritable défi médical. Bien que de nombreuses formes de leucémies puissent être traitées avec succès, certaines, comme les leucémies aiguës lymphoblastiques T (LAL-T), résistent aux traitements classiques.

Thérapies ciblées : des solutions encourageantes

C’est dans ce contexte que Vahid Asnafi, chef de service à l’hôpital Necker-Enfants malades, a mené des recherches prometteuses. En 2023, lui et son équipe ont découvert qu’un médicament déjà utilisé pour traiter certaines maladies auto-immunes, le ruxolitinib, pourrait également être efficace contre les leucémies aiguës lymphoblastiques T. En combinant ce traitement avec le vénétoclax, un autre anticancéreux, l’équipe a observé des résultats encourageants. Cette approche thérapeutique pourrait potentiellement bénéficier à 70 % des patients atteints de LAL-T.

Plus récemment, en 2024, une nouvelle avancée a vu le jour : l’utilisation du teplizumab, un anticorps déjà approuvé pour le traitement du diabète de type 1. Ce traitement pourrait également montrer des effets prometteurs contre ces leucémies récalcitrantes. Ces découvertes ouvrent la voie à des essais cliniques plus larges, dont les résultats pourraient bien bouleverser la prise en charge des leucémies résistantes.

Les altérations génétiques : une nouvelle piste de traitement

Si les LAL-T ont fait l’objet de ces nouvelles avancées thérapeutiques, un autre type de leucémie, encore plus rare, intéresse également les chercheurs : les leucémies aiguës mégacaryoblastiques (LAM7). Il s’agit de « cancers du sang rares et agressifs qui touchent principalement les enfants », indique la Ligue.

Thomas Mercher, chercheur à l’Institut Gustave Roussy, a identifié pour la première fois une protéine chimérique – c’est-à-dire résultant de la fusion de deux gènes – appelée ETO2-GLIS2. Elle serait fréquemment associée aux LAM7. « Connaître leur rôle dans le développement des cancers permettra de concevoir de nouveaux traitements », assure l’association.

Accélérer l’accès aux traitements et la recherche

Au-delà des recherches de laboratoire, l’autre axe d’innovation réside dans l’accès des enfants aux traitements les plus récents et prometteurs. C’est ici que les CLIP², Centres Labellisés Inca (Institut national du cancer) de phase précoce, interviennent. Ces centres sont des réseaux dédiés à l’accélération de l’accès aux thérapies innovantes pour les jeunes patients. En permettant une collaboration étroite entre chercheurs, cliniciens et médecins, les CLIP² facilitent les essais cliniques dans un cadre sécurisé.

Des projets menés par des chercheurs comme le Pr Nicolas André, oncopédiatre à l’Assistance publique – Hôpitaux de Marseille, permettent également de créer des banques de tumeurs, essentiels pour poursuivre les recherches sur les cancers rares. La Ligue contre le cancer soutient ces initiatives et finance huit centres à travers la France, dont à Paris, Marseille, Lyon et Bordeaux.

Ligue contre le cancer, un soutien essentiel

Cette association, à travers son soutien aux projets de recherche, est un acteur clé de l’espoir face à ces pathologies. « La Ligue contre le cancer est une extraordinaire source d’espoir qui avance sur deux jambes solides. D’abord, investir massivement dans la recherche d’aujourd’hui, pour trouver les traitements de demain. Et, en attendant la guérison, apporter soutien et réconfort, pour permettre à ces jeunes patients de rester des enfants », souligne Philippe Bergerot, le président.

Si les progrès sont encore en cours, l’espoir que ces thérapies ciblées apportent aux enfants atteints de leucémies incurables est bien réel. Les découvertes des chercheurs ouvrent de nouvelles perspectives de traitement, marquant ainsi un tournant dans la lutte contre les cancers de l’enfant.

© CIEM / Constance Périn