Une biothérapie pour retarder le diabète de type 1
Une révolution se profile dans le diabète de type 1. La Commission européenne vient d’approuver la mise sur le marché dans l’Union européenne d’un traitement nommé Teizeild. Il s’agit du teplizumab, une biothérapie – la première de ce type – capable de ralentir la progression de la maladie en freinant la réaction auto-immune chez les personnes à risque de développer un diabète de type 1.
Le diabète de type 1 est une maladie auto-immune où les cellules bêta du pancréas, productrices d’insuline, sont détruites. L’absence d’insuline entraîne une hyperglycémie qui menace, à long terme, les organes vitaux. Bien que le diabète de type 1 débute fréquemment pendant l’enfance, il peut se déclarer à tout âge. La maladie progresse en trois stades et les symptômes apparaissent généralement au stade 3, dit diabète « clinique », nécessitant des injections quotidiennes d’insuline pour contrôler la glycémie.
Mais dans le diabète de type 1, il ne s’agira bientôt plus uniquement de donner de l’insuline lorsque la maladie est déclarée. Le teplizumab, anticorps monoclonal et premier traitement « modificateur » de la maladie, permettra de retarder l’apparition du diabète de type 1 de stade 3 chez les adultes et enfants de 8 ans et plus qui se trouvent au stade 2 (présence d’au moins deux autoanticorps caractéristiques du diabète de type 1, d’après un test sanguin). Le teplizumab est en effet capable d’agir sur le système immunitaire (il se lie aux lymphocytes T) pour freiner la destruction des cellules bêta (productrices d’insuline), et active les lymphocytes T protecteurs. L’approbation du traitement par la Commission européenne est fondée sur les résultats positifs d’une étude (TN-10) qui démontre la capacité de cet anticorps monoclonal à retarder l’apparition du stade 3 d’une durée médiane d’environ deux ans par rapport au placebo. Ainsi, à la fin de l’étude, la proportion de patients restés au stade 2 du diabète de type 1 était presque deux fois plus élevée dans le groupe Teizeild que dans le groupe placebo (57 % contre 28 %).
Un répit avant la dépendance à l’insuline
Administré par une perfusion intraveineuse quotidienne pendant 14 jours consécutifs, le teplizumab ne permet pas une guérison mais ralentit l’évolution de cette pathologie chronique en modulant la réponse auto-immune. Les effets indésirables les plus fréquents – une réduction des différents types de globules blancs, des éruptions cutanées, le syndrome de libération de cytokines (une réaction inflammatoire sévère) – peuvent être contrôlés avec des mesures adaptées.
Mais pour administrer cette biothérapie, encore faut-il savoir à qui la prescrire et donc repérer les personnes qui ne présentent aucune manifestation de la maladie mais possèdent déjà des autoanticorps spécifiques. À terme, un dépistage à l’échelle de la population devrait être envisagé, car 85 % des personnes développant un diabète de type 1 n’ont aucun antécédent familial de la maladie. Seuls 20 % des diabètes de type 1 sont d’origine familiale. Autrement dit, potentiellement, tout le monde peut être concerné. Cette innovation s’inscrit dans le contexte d’un avis récent de la Société européenne du diabète (EASD, 2025). Elle recommande un dépistage généralisé de tous les enfants par simple prise de sang pour détecter des anticorps annonciateurs de la maladie. Dans ce cas, les personnes identifiées à risque pourraient bénéficier du traitement et repousser l’apparition du diabète ainsi que ses lourdes et multiples conséquences (complications, impact sur la scolarité et la qualité de vie, etc.), particulièrement chez les enfants.
Hélène Joubert
